本书为第一本接近致力于药物开发监管科学中的统计学讨论的书籍，也是创新医药学这一新兴学科的实用性教材，系统性地阐述了医药创新临床研发中的统计学问题及监管考量，可有效建立科学研发理念 和思维框架，开拓临床实践的思维和视野。目标读者群体为对医药创新感兴趣的、希望从事临床试验相关研究的学生或初级学者，即潜在的研究者、申办方、监管机构等从业人员，包括但不限于临床医学、统计学、流行病学、药学、基础医学、护理学等专业的本科生及研究生，中青年工作者以及医学相关的卫生经济学、政策评价学、制药研发等其他领域从业者。

第1章绪论1
1.1绪论1
1.2关键统计学概念2
1.3复杂创新设计17
1.4适用性、挑战性和争议性问题21
1.5本书的目的和范围33
第2章证据完整性35
2.1简介35
2.2实质性证据36
2.3证据完整性37
2.4实际问题和挑战40
2.5证据完整性的发展44
2.6小结47
第3章假设检验与置信区间48
3.1介绍48
3.2假设检验49
3.3置信区间方法51
3.4双单侧检验对比置信区间方法53
3.5比较59
3.6样本量要求67
3.7小结67
附录68
第4章终点选择70
4.1简介70
4.2终点选择的临床策略72
4.3临床终点之间的转换73
4.4不同临床策略的比较74
4.5治疗指数函数的发展78
4.6小结90
第5章非劣效性/等效性界值92
5.1简介92
5.2非劣效性与等效性93
5.3非劣效性假设95
5.4选择非劣效界值的方法97
5.5界值选择的策略102
5.6小结115
第6章缺失数据117
6.1简介117
6.2缺失数据填补119
6.3列联表的边际/条件填补122
6.4独立性检验124
6.5近期新进展126
6.6小结136
第7章多重性137
7.1基本概念137
7.2监管视角和争议问题138
7.3多重性调整的统计方法140
7.4守门法（Gate-Keeping）143
7.5小结147
第8章样本量148
8.1简介148
8.2经典样本量计算方法149
8.3研究终点选择150
8.4多阶段适应性设计155
8.5方案修订后的样本量调整157
8.6国际多区域临床试验160
8.7当前存在的问题162
8.8小结164
第9章可重现性研究165
9.1简介165
9.2可重现性概率的概念166
9.3估计功效方法167
9.4评估可重现性概率的其他方法172
9.5应用178
9.6未来展望183
第10章外推184
10.1简介184
10.2目标患者人群的变化185
10.3敏感性指数（sensitivity index）评估186
10.4统计推断194
10.5实例199
10.6小结200
附录201
第11章一致性评估204
11.1简介204
11.2多区域临床试验中的问题205
11.3统计方法206
11.4模拟研究215
11.5案例分享224
11.6其他考虑/讨论227
11.7小结228
第12章多组分药物产品——中药的发展229
12.1介绍229
12.2根本差异230
12.3基本考虑234
12.4中药药物开发237
12.5挑战性问题258
12.6近期发展261
12.7结束语265
第13章适应性试验设计266
13.1简介266
13.2什么是适应性设计267
13.3监管/统计视角273
13.4影响、挑战和障碍274
13.5一些例子276
13.6临床开发战略283
13.7小结284
第14章剂量选择标准286
14.1简介286
14.2剂量选择标准287
14.3实施和示例289
14.4临床试验模拟294
14.5小结300
第15章仿制药和生物类似药301
15.1简介301
15.2基本差异302
15.3仿制药的定量评价303
15.4生物类似药的定量评价307
15.5生物等效性/生物相似性评估的一般方法311
15.6生物类似药的科学因素和实际问题315
15.7小结318
第16章精准医疗320
16.1引言320
16.2精准医学的概念321
16.3精准医学的设计与分析323
16.4其他富集设计330
16.5小结335
第17章大数据分析337
17.1引言337
17.2基本考量338
17.3大数据分析类型341
17.4大数据分析的偏倚346
17.5Δ和μP-μN的估计方法348
17.6模拟研究350
17.7小结354
第18章罕见病药物研发357
18.1简介357
18.2基本考虑358
18.3创新的试验设计360
18.4数据分析的统计学方法364
18.5罕见病临床试验的评价373
18.6供监管机构考虑的一些建议374
18.7小结377